Design Therapeutics avanza en su cartera de terapias génicas
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CARLSBAD, California – Design Therapeutics Inc. (NASDAQ:DSGN), una empresa de biotecnología centrada en las enfermedades genéticas degenerativas, ha anunciado los avances en su cartera GeneTAC™ y los resultados financieros del cuarto trimestre y de todo el año 2023.
Los últimos avances de la empresa incluyen un nuevo medicamento para la ataxia de Friedreich (FA), avances en un tratamiento para la distrofia corneal endotelial de Fuchs (FECD) y la presentación de un programa para la enfermedad de Huntington (EH).
Para la FA, Design ha desarrollado el DT-216P2, que ha mostrado un perfil farmacocinético mejorado y una seguridad favorable en el lugar de inyección en estudios no clínicos. Design tiene previsto completar los estudios de Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL) para finales de 2024, y se espera que los ensayos con pacientes comiencen en 2025.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para DT-168, el candidato de Design para la FECD, que se cree que es el primer tratamiento eficaz que aborda la causa fundamental de esta enfermedad degenerativa de la córnea.
Actualmente se está llevando a cabo un estudio observacional para confirmar las características de los pacientes y evaluar los posibles criterios de valoración, y el desarrollo de la fase 1 está previsto que comience en 2024.
Además, Design ha introducido un nuevo programa dirigido a la EH, cuyo objetivo es reducir la expresión del gen mutante de la huntingtina con una pequeña molécula GeneTAC™. Los estudios preclínicos han demostrado una reducción superior al 50% de la expresión del gen mutante en el cuerpo estriado del cerebro con la administración sistémica.
La empresa también informó de sus resultados financieros, con unos gastos de investigación y desarrollo que ascendieron a 57,1 millones de dólares en el ejercicio finalizado el 31 de diciembre de 2023. Los gastos generales y administrativos fueron de 21,1 millones de dólares en el mismo periodo, y la pérdida neta se situó en 66,9 millones de dólares.
La posición de tesorería de Design, incluidos equivalentes de tesorería y valores negociables, era de 281,8 millones de dólares a finales de 2023, con lo que se espera financiar las operaciones durante los próximos cinco años.
Design organizará una conferencia telefónica y un webcast hoy a las 4:30 pm ET para discutir estas actualizaciones, accesible a través de la página de Inversores de su sitio web.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa y refleja las expectativas y proyecciones actuales de la empresa para sus programas de desarrollo de fármacos. Estas declaraciones son prospectivas y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difirieran materialmente. La empresa no asume ninguna obligación de revisar o actualizar esta información a menos que así lo exija la ley.
